Стратегия двойной генной терапии AAV приносит новую надежду пациентам с ретинопатией типа 1B типа 1B
В последние годы был достигнут значительный прогресс в области генной терапии, особенно при лечении редких наследственных заболеваний. Недавно исследование стратегий генной терапии с двойной AAV принесло новую надежду пациентам с ретинопатией типа 1B. Это исследование не только демонстрирует потенциал генной терапии, но также обеспечивает важную ссылку на будущее лечение аналогичных заболеваний.
Введение в ретинопатию типа 1B типа 1B
Синдром Ашера - это редкое наследственное заболевание, которое в основном влияет на слух и зрение пациентов. Среди них тип Asher 1b вызван мутацией в гене Myo7a. Пациенты обычно страдают от тяжелой потери слуха при рождении и испытывают потерю зрения вокруг полового созревания, что в конечном итоге может привести к полной слепоте. В настоящее время нет эффективного лечения.
| Тип болезни | Патогенный ген | Основные симптомы | Время начала |
|---|---|---|---|
| Ашер 1B Тип | Myo7a | Потеря слуха, потеря зрения | Потеря слуха при рождении, потеря зрения во время полового созревания |
Стратегия двойной генной терапии AAV
Из -за ограничения его пропускной способности традиционные векторы AAV трудно носить с собой более крупные гены (такие как myo7a). Чтобы решить эту проблему, исследователи разработали двойную стратегию AAV, то есть разделить ген MYO7A на две части и загрузить ее на два вектора AAV соответственно, чтобы восстановить функцию полного гена посредством рекомбинации in vivo.
| Стратегии лечения | Векторный тип | Метод сегментации генов | Эффективность реорганизации |
|---|---|---|---|
| Двойной аав | AAV2/8 | Ген myo7a разделен на две части | > 60% |
Исследовать прогресс и результаты
На животных моделях двойная стратегия AAV успешно восстановила экспрессию гена MYO7A и значительно улучшила функцию сетчатки. Ниже приведены некоторые данные исследования:
| Экспериментальная модель | Улучшение уровня функции сетчатки в группе лечения | Коэффициент улучшения функции сетчатки в контрольной группе | Значение |
|---|---|---|---|
| Мышиная модель | 75% | 10% | Р <0,01 |
| Модель собаки | 65% | 8% | Р <0,05 |
Будущий перспективы
Успех двойной стратегии генной терапии AAV приносит новую надежду пациентам с ретинопатией типа 1B. Исследователи планируют провести клинические испытания в ближайшие несколько лет, чтобы еще больше проверить их безопасность и эффективность. Кроме того, также ожидается, что эта стратегия будет применена к другим крупным наследственным заболеваниям, связанным с геном.
Суммировать
Ретинопатия типа 1B - это серьезное наследственное заболевание, и еще нет эффективного лечения. Стратегия двойной генной терапии AAV успешно восстановила функцию гена MYO7A путем преодоления ограничений потенциала традиционных векторов AAV и достигла значительных результатов в моделях животных. Этот прорыв закладывает основу для будущей клинической трансформации и предоставляет новые идеи для лечения других подобных заболеваний.
Благодаря постоянному развитию технологий генной терапии мы считаем, что в ближайшем будущем больше пациентов с редкими заболеваниями получат выгоду от этих инновационных методов лечения.
ru
