Генная терапия Regenxbio RGX-121 используется для лечения мукополисахаридного хранения типа II (MPS II). Опубликованы положительные клинические данные
Недавно биотехнологическая компания RegenxBio опубликовала положительные клинические данные о своей генной терапии RGX-121 для лечения мукополисахаридного расстройства хранения мукополисахаридов II типа (MPS II, также известный как синдром Охотника), которое привлекло широкое внимание медицинского сообщества и популяции пациентов. Этот прорыв принесла новую надежду на область обращения с редкими заболеваниями.
О расстройстве хранения мукополисахаридов типа II (MPS II)
Хранение мукополисахаридов типа II представляет собой редкое X-связанное рецессивное генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене идорурулонат-2-сульфат (IDS), что приводит к накоплению мукополисахаридов в лизосомалях, что, в свою очередь, влияет на системы множественных органов. Пациенты обычно демонстрируют такие симптомы, как задержка развития, деформация кости и дегенерация нервной системы, а срок службы тяжелых случаев значительно сокращается. Современное стандартное лечение-это заместительная терапия ферментами (ERT), но оно требует внутривенной инфузии на протяжении всей жизни и не может проникнуть в гематоэнцефалический барьер, что оказывает ограниченное влияние на неврологические симптомы.
Механизмы и преимущества генной терапии RGX-121
RGX-121 является генной терапией, основанной на векторе AAV9, которая обеспечивает функциональные гены IDS в центральную нервную систему (ЦНС) посредством одной внутривенной инъекции, стремясь экспрессировать ферменты IDS в течение длительного времени, тем самым улучшая патологическое прогрессирование MPS II. Его основные преимущества включают:
Последние клинические данные выделения
Промежуточные данные фазы I/II клинических испытаний, опубликованных RegenxBio Show:
| Индикаторы оценки | результат |
|---|---|
| Безопасность | Никакая доза, ограничивающая токсичность или серьезные нежелательные явления |
| Активность ферментной активности спинномозговой жидкости | 5-15 раз превышает нормальный диапазон |
| Уровни кляп в сыворотке и моче | Значительно уменьшен и поддерживается на нормальных уровнях |
| Оценка нейродийного развития | Некоторые пациенты демонстрируют тенденцию стабильности или улучшения |
Экспертная интерпретация и влияние отрасли
«Эти данные свидетельствуют о том, что RGX-121 может изменить парадигму лечения для MPS II. В частности, постоянная высокая активность фермента в спинномозговой жидкости указывает на потенциальное защитное влияние на нейрокогнитивную функцию, которая невозможно при существующей терапии».
Достижения в этой терапии также способствовали развитию генной терапии:
| Воздействие | Конкретная производительность |
|---|---|
| Технологические инновации | Проверьте выполнимость целевой доставки векторов AAV9 в центральной нервной системе |
| Клиническая разработка | Предоставьте контрольный путь для генной терапии для других лизосомальных заболеваний хранения |
| Деловая стоимость | Вероятно, первая радикальная терапия нацелена на MPS II CNS -проявления |
Будущий перспективы
Regenxbio планирует запустить критическое клиническое исследование фазы II/III в четвертом квартале 2023 года и получила распознавание FDA-грант и кастров для редких педиатрических заболеваний. «Мы ускорим разработку RGX-121 и стремимся донести варианты трансформационного лечения пациентам с MPS II как можно скорее»,-сказал Кеннет Миллс, генеральный директор компании.
С зрелостью технологии генной терапии успех RGX-121 не только приносит надежду пациентам с MPS II, но и открывает новые возможности для лечения других редких неврологических заболеваний. Ожидания промышленности прогнозируют, что если последующие испытания проходят гладко, ожидается, что терапия будет одобрена для маркетинга в 2025-2026 годах.
По состоянию на октябрь 2023 года данные в этой статье всесторонне скомпилировали объявления компании Regenxbio, отчеты о медицинском журнале и промышленном аналитике.
Проверьте детали
Проверьте детали
ru
